2008年，國家啟動“重大新藥創制”國家科技重大專項。到2020年的十二年間，我國實現了五大標志性成果，也根本性改寫了中國醫藥的發展歷史，真正實現從仿制走向創制。尤其是在重大創新成果方面，上一輪專項圍繞10類重大疾病展開攻關，累計獲批84個1類創新藥，推動41個中藥創新藥獲批上市。

國際化突破尤為亮眼。我國自主研制的澤布替尼、西達基奧侖賽獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市。其中，澤布替尼實現中國抗癌新藥出海零的突破，并在2023年實現全球銷售額13億美元，成為“首個國產十億美元分子”。

“當時我們對于一類創新藥總覺得可望不可及，但現在回頭看，我們已經站在了山峰的另外一側。”10月26日，在中國醫藥創新促進會和香港交易所主辦的第十屆醫藥創新與投資大會上，第十四屆全國政協教科衛體委員會副主任、中國工程院院士、創新藥物研發國家科技重大專項技術總師曹雪濤在回顧上一輪專項發展時不禁感嘆道。

第十四屆全國政協教科衛體委員會副主任、中國工程院院士、創新藥物研發國家科技重大專項技術總師曹雪濤。圖片來源：第十屆醫藥創新與投資大會官方

時至今日，創新藥已成為形成新質生產力的重要領域。2025年前10個月，我國醫藥領域海外授權金額突破1000億美元，國際頭部跨國制藥公司外部引進的創新藥物中31%源自中國，全球雙抗藥物管線中50%的品種來自中國，創新影響力持續提升。

不過，中國創新藥發展仍面臨源頭創新不足等短板，亟待在下一輪發展中，通過政策、資源向源頭創新傾斜后改善，而這也將為中國創新藥帶來新的發展機遇。

曹雪濤指出，當前，中國的臨床需求尚未得到充分滿足，而受市場經濟效益和國際研發熱點等因素的影響，中國部分創新藥研發未能充分關注本土疾病譜特點，導致高致命性腫瘤等領域藥物稀缺，尤其是胰腺癌等治療空白亟待突破。此外，原始創新能力薄弱仍是最核心短板。在中國，驅動新藥發展的核心技術少，全新靶點、機制、新治療概念和治療策略的發現，與發達國家仍有差距。數據顯示，全新靶點藥品數量僅11個，遠低于美國的43個和歐洲的24個；我國Top20企業的首創藥物管線數量僅為全球Top20藥企的1/3。此外，靶點同質化問題突出，中國前20位熱門靶點集中度高達41%，而美國僅為28%。

“總體來講，中國的創新能力還是較弱，藥企在國際多中心臨床研究方面的參與度仍然較低，而背后的生物醫藥領域布局的各類創新主體，如3家國家實驗室、一批全國重點實驗室與臨床醫學研究中心，以及高水平大學和創新型領軍企業的優質資源整合機制不健全，聯合攻關機制不暢，力量分散。這些問題亟待解決。”曹雪濤直言道。

新一輪“創新藥物研發國家科技重大專項”已于今年7月開啟，計劃投入重要財政配套資金17.5億元；2026年度的項目申報也已于9月啟動。這一重大專項是今年6月底國家醫保局和國家衛健委聯合發布的《支持創新藥高質量發展的若干措施》，即業界俗稱“16條”中的重要部署。

那么，中國創新藥發展的下一步到底怎么走？新一輪重大專項啟動之后，中國創新藥的方向在哪里？如何從國家層面布局？

曹雪濤指出，政策思考與源頭創新是關鍵，將通過“四個轉變”戰略，推動創新藥物研發從規模導向轉向質量與創新導向。具體而言，一是從側重品種研發向建設新藥創制能力帶動品種創新轉變，夯實可持續發展基礎；二是從強調中下游產業鏈向關注上游創新鏈（重大基礎與技術研究等）轉變，突破底層技術瓶頸；三是從支持包括仿制藥在內的新藥研發向重點支持原創新藥研發轉變，提升國際競爭力；四是從針對10類重大疾病向根據我國疾病譜變化和國家需求統籌布局轉變，聚焦“兩大三特”（兩大：重大慢性病、重大傳染性疾病；三特：兒童、特殊場景、罕見病）需求。

“要以目標和任務為導向去開創專項的新局面，要聚焦前瞻性開創性引領性的藥物研發，這個是要把大旗樹起來，First-in-class（FIC，全球首創）、Best-in-class（BIC，同類最佳），這就是我們的目標，要實現這些目標就要從新靶點、新機制、新理論上夯實，然后和企業對接，要把真正的全鏈條創新落在實處。”曹雪濤指出，“在創新藥專項2025-2026年指南中強化了兩方面戰略部署，首先是與藥物研發銜接在一起的前沿技術與理論機制研究，例如AI驅動的靶點發現，通用型CAR-T、人工再生血小板、靶向蛋白降解等新技術，以及神經炎癥調控、非阿片類鎮痛等新機制；其次，則是在基礎研究及平臺建設基礎上，加速‘兩大三特’新藥品種研發與轉化。”

此外，據曹雪濤透露，在管理體系上，新一輪重大專項確立了“兩總兩辦”，即行政總指揮、技術總師、專項辦、總師辦，并在中央科技委員會的宏觀協調下，提升管理的專業化與協同效率。同時，變革項目組織模式，從高校、科研院所向創新型研發企業轉移，并通過組建跨機構、跨學科的“大團隊”，解決以往“多、小、散”的問題。此外，要強化協同聯動，加強與傳染病防治、慢病防控等國家級科技計劃及前端研發計劃的有機銜接。最后，同步加強監管科學體系建設，提升對First-in-class藥物等創新藥的審評能力，為新藥上市保駕護航.