經(jīng)濟(jì)觀察報 記者 張英

“兩大三特”疾病用藥需求迫切、疾病譜系匹配失衡、原始創(chuàng)新能力弱、研發(fā)扎堆、國際臨床研究布局欠缺、國家戰(zhàn)略科技力量協(xié)同效能亟待提升——10月26日，中國工程院院士曹雪濤在第十屆醫(yī)藥創(chuàng)新與投資大會上列出了當(dāng)前中國創(chuàng)新藥面臨的六大挑戰(zhàn)。

曹雪濤同時是第十四屆全國政協(xié)教科衛(wèi)體委員會副主任、創(chuàng)新藥物研發(fā)國家科技重大專項（下稱“創(chuàng)新藥國家重大專項”）技術(shù)總師。

他提到的“兩大三特”是指：重大慢性疾病、重大傳染病、兒童用藥、罕見病藥物、特殊場景用藥。他介紹，新一輪“創(chuàng)新藥國家重大專項”已經(jīng)啟動，將緊密圍繞這些國家重大需求和尚未被滿足的臨床需求。

其中，重大慢性疾病包括：心血管、腫瘤、代謝性疾病，以及隨著人口老齡化而日益凸顯的神經(jīng)退行性疾病。在這些領(lǐng)域當(dāng)前仍缺乏真正有效的創(chuàng)新藥物，尤其是在肝癌、鼻咽癌、胰腺癌、阿爾茨海默病等病種上。

兒童用藥也面臨專用藥種類和適宜劑型嚴(yán)重不足的問題，很多醫(yī)院仍依賴內(nèi)部制劑。在罕見病藥物上，全球有85個罕見病適應(yīng)證尚無藥可治，在國內(nèi)，有62個國外已有但國內(nèi)缺乏的藥物，需要進(jìn)行針對性研發(fā)。

曹雪濤表示，經(jīng)過多年的探索和積累，中國醫(yī)藥研發(fā)取得了系列突破，特別是在“出海”合作上達(dá)到了歷史新高。但也應(yīng)清醒認(rèn)識到，目前中國藥物研發(fā)面臨的核心挑戰(zhàn)是源頭創(chuàng)新能力不足，即“無用乃大用也”的基礎(chǔ)研究驅(qū)動力缺乏。

“抗體技術(shù)、CAR-T、基因治療等當(dāng)前生物醫(yī)藥領(lǐng)域的核心技術(shù)并非源自中國。雖然我們用得很好，但缺乏持續(xù)的、源頭性的技術(shù)輸出，制約了持續(xù)創(chuàng)新能力。”他說。

他援引的數(shù)據(jù)顯示，截至2025年8月，全球Top20跨國藥企的潛在first-in-class在研管線占比是38%，而中國Top20藥企的這一數(shù)據(jù)是13%。

曹雪濤介紹，為了應(yīng)對上述挑戰(zhàn)，新一輪“創(chuàng)新藥國家重大專項”將進(jìn)行頂層設(shè)計，實現(xiàn)四個關(guān)鍵轉(zhuǎn)變：

一是，從產(chǎn)品導(dǎo)向向能力導(dǎo)向轉(zhuǎn)變。從單純追求產(chǎn)品獲批，轉(zhuǎn)變?yōu)樽非笃贩N、人才、平臺的“三位一體”建設(shè)，提升可持續(xù)的研發(fā)能力；

二是，從強(qiáng)調(diào)中下游產(chǎn)業(yè)鏈向上游創(chuàng)新鏈轉(zhuǎn)變，重點關(guān)注新靶點、新機(jī)制、新理論，全力做原研藥；

三是，從支持仿制藥在內(nèi)的藥物研發(fā)向重點支持原創(chuàng)新藥研發(fā)轉(zhuǎn)變，仿制藥不再被納入專項；

四是，從針對10類重大疾病向臨床需求轉(zhuǎn)變，聚焦“兩大三特”這些以病人為中心、臨床未被滿足的需求。

曹雪濤介紹，中國的創(chuàng)新藥物研發(fā)歷程并非一蹴而就，而是在國家戰(zhàn)略的持續(xù)推動下逐步實現(xiàn)的。

在2008年“新藥創(chuàng)制國家重大專項”啟動之初，國內(nèi)對研發(fā)有國際影響力的原創(chuàng)一類新藥普遍抱著“可望不可及”的心態(tài)。然而，在以中國工程院院士桑國衛(wèi)為代表的領(lǐng)軍人物的指導(dǎo)下，經(jīng)過“十一五”“十二五”“十三五”的持續(xù)投入，中國藥物研發(fā)體系已發(fā)生了根本性變化——完成了從仿制為主到創(chuàng)制引領(lǐng)的歷史性跨越。

曹雪濤認(rèn)為，未來，通過攻克重大的關(guān)鍵核心技術(shù)，產(chǎn)出高水平的創(chuàng)新藥物，最終可以培育出一批具有國際影響力的頭部醫(yī)藥企業(yè)，使中國成為世界新藥的創(chuàng)制中心和全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高地。

（作者 張英）