經濟觀察報 記者 張鈴

“我們需要總結地方試點的經驗，從下而上推動國家級罕見病專項基金的建立。”在9月20日舉行的第十四屆中國罕見病高峰論壇上，全國政協委員、對外經濟貿易大學教授孫潔說。

孫潔認為，對于罕見病用藥保障而言，支付是一個尤其重要的難題。

2015年出臺的創新藥審評審批政策較大力度地推進了罕見病用藥政策的出臺。隨著第一批、第二批罕見病目錄在2018年和2023年先后出臺，國家對罕見病的重視程度在不斷加強，納入醫保的罕見病藥品種類在增加。但是，在醫保保基本的前提下，部分高額罕見病藥物難以被納入目錄。隨著政府對罕見病的重視程度不斷加強，一方面，上市的藥品越來越多，另一方面，用藥支付和保障的困境沒有突破，矛盾越來越凸顯。

孫潔認為，只有建立多方籌資、多層次支付的保障機制，才能解決罕見病高值藥的支付問題。她談到了近幾年江蘇省、浙江省、青島市等部分經濟較發達的省市在罕見病用藥方面做的一些重要探索。

比如，2019年12月，浙江省公布了《關于建立浙江省罕見病用藥保障機制的通知》，建立了浙江省罕見病用藥保障專項基金，邁開了罕見病專項基金的第一步，為其他地方建立罕見病專項基金奠定了基礎，起到了示范效應。浙江方案的一個重要亮點是設置個人支付封頂線，封頂線以上的費用再通過多元籌資、多主體保障來分散，從而減輕患者負擔。

再比如，江蘇省在醫療保障條例中精準、明確地提出建立罕見病用藥保障機制，用藥保障基金實行省級統籌、單獨籌資，建立由政府主導、市場主體、社會慈善組織等參與的多渠道籌資機制。罕見病用藥保障資金納入省財政社保專戶管理，專款專用，獨立核算。在用藥保障范圍，對藥品進行有效性評估、專家論證、價格談判。

孫潔認為，盡管地方取得了一些經驗，但分散化探索模式也暴露出固有局限性，成為構建全國保障性體系的瓶頸。目前，需要總結地方試點的經驗，從下而上推動國家級罕見病專項基金的建立。她建議，采用以罕見病專項基金為核心，補充醫療保險、醫療救助、政策性的商業醫療保險、慈善基金等多方共付的模式減輕財政壓力和患者經濟負擔。

孫潔列舉了罕見病專項基金的三個主要意義：

一是有利于解決醫保保障罕見病、創新藥帶來的對公平和效率的質疑。針對罕見病設立專項基金，一方面可以跳出現有的醫保制度，通過專門政策對罕見病患者進行精準保障，最大化地將國內已上市的臨床急需的境外新藥盡快惠及國內的罕見病患者。罕見病專項基金的設立，既不會增加醫保的資金負擔和壓力，又能專款專用；

二是能夠突破現有的醫保籌資路徑，充分調動社會資源參與保障罕見病用藥。罕見病專項基金的設置，不依賴于現有醫保制度的籌資模式，通過制度設計，能夠讓基金的來源更加豐富和多元。由于專項基金模式不違背待遇清單制度的要求，可以最大化調動社會資源參與到罕見病保障事業當中;

三是能夠進一步提高公眾對罕見病的認知，同時有效助力創新藥的本土研發。

（作者 張鈴）