6月16日，國家藥品監督管理局發布《關于優化創新藥臨床試驗審評審批有關事項的公告（征求意見稿）》（下稱《征求意見稿》），一項可能重塑中國創新藥研發格局的變革正拉開序幕——核心創新藥品種的臨床試驗審評審批周期有望壓縮至30個工作日。

臨床試驗是創新藥研發的重要環節，此次優化創新藥臨床試驗審評審批試點，能顯著提升研發效率，是我國向全球創新藥研發高地邁進的關鍵。

根據《征求意見稿》，藥物臨床試驗申請審評審批30日通道支持國家重點研發品種，鼓勵全球早期同步研發和國際多中心臨床試驗，服務臨床急需和國家醫藥產業發展。符合資質的藥物應當為中藥、化學藥品、生物制品1類創新藥，主要包括三類：

一是國家支持的重點創新藥。獲國家全鏈條支持創新藥發展政策體系支持的具有明顯臨床價值的重點創新藥品種；

二是入選國家藥品監督管理局藥品審評中心兒童藥星光計劃、罕見病關愛計劃的品種；

三是全球同步研發品種。全球同步研發的Ⅰ期、Ⅱ期臨床試驗和Ⅲ期國際多中心臨床試驗，以及中國主要研究者牽頭開展的國際多中心臨床試驗。

上海市衛生和健康發展研究中心主任金春林向21世紀經濟報道記者表示，將審批時限從常規的60個工作日縮短至30日——北京等地區更是壓縮至18日，將顯著提高臨床試驗的啟動效率，為企業加快研發步伐、搶占全球市場提供有力支持；同時，也將有效降低研發成本和風險，減少企業等待時間，節約資金和注冊等環節的時間成本，最終，顯著提升我國醫藥行業的國際競爭力。此舉也進一步優化了資源配置，有利于引導優質資源向高水平機構集中。

一名券商醫藥行業分析師也對21世紀經濟報道記者表示， 臨床試驗啟動是新藥研發耗時最長的階段之一，30日審評相比常規流程（2023年創新藥臨床試驗平均審批耗時約85天）是質的飛躍。以一款典型腫瘤藥為例，若其Ⅲ期多中心臨床試驗（MRCT）因審批節省55天，上市時間有望提前半年以上。

“此外，‘全球同步研發’被明確納入優先通道，將極大增強中國作為國際多中心臨床試驗關鍵站點的吸引力。新政策下，跨國藥企更有動力將中國納入早期全球計劃，使中國患者更早用上新藥。”該分析師稱。

創新研發“加速度”

藥品審評作為一門科學，隨著科技飛速發展，正通過一系列監管工具、標準與方法的創新，不斷制定和優化審評技術規范指南、檢查檢驗評價技術及技術標準等，以有效解決影響藥品創新、質量、效率的突出問題。

2024年，國家藥監局就曾下達《關于印發優化創新藥臨床試驗審評審批試點工作方案的通知》，明確指出，要優化創新藥臨床試驗審評審批機制，強化藥物臨床試驗申請人主體責任，提升相關方對創新藥臨床試驗的風險識別和管理能力，探索建立全面提升藥物臨床試驗質量和效率的工作制度和機制，實現30個工作日內完成創新藥臨床試驗申請審評審批，縮短試驗啟動用時。

彼時，不少業內人士認為：這一里程碑式的決策，不僅標志著我國藥品監管體系的又一次深刻變革，更為我國醫藥產業插上了騰飛的翅膀，預示著中國創新藥研發將進入一個全新的“加速度”時代。

此次《征求意見稿》特別強調了納入30日通道的申請人主體責任：在提交臨床試驗申請前，已與藥物臨床試驗機構開展合作，同步開展項目立項、倫理審查；具備與申報品種研發風險相適應的研制環節風險評估和管理能力，并承諾在獲批后12周內啟動臨床試驗（首個受試者簽署知情同意書）。

《征求意見稿》顯示，創新藥臨床試驗審評審批納入30日通道的申報資料要求由國家藥監局藥品審評中心制定發布。納入30日通道的申請由于需召開專家會等技術原因，無法在30日內完成審評審批的，審評中心需及時告知申請人，后續時限按照60日默示許可執行。

提及此次《征求意見稿》的亮點，金春林認為，首先，明確了三類優先審評通道的適用標準，涵蓋國家重點支持的創新藥、兒童藥、罕見病藥物及全球同步研發的品種，更有針對性地支持了國內研究者牽頭的國際多中心臨床試驗；其次，建立了動態風險管理機制，要求申請人在申報時證明評估機構的合規性，并承諾在12周內啟動試驗，防止審批后的執行延遲；再次，引入了彈性的審評機制，對于因技術因素導致審評超時的情況，自動轉入60天默許期；此外，擴大了適用范圍，未將細胞與基因治療等前沿療法排除在外，為這些領域提供了政策支持。

“特別是鼓勵中國研究者牽頭MRCT，是中國醫藥研發實力‘走出去’的重要跳板，可以進一步提升本土創新藥的國際話語權。”前述分析師認為，聚焦到企業來看，包括百濟神州、信達生物、亞盛醫藥等創新藥企均在布局全球化，其自主研發的1類新藥若屬于國家重點支持方向或具備全球潛力（尤其是早期管線），可借該通道大幅提速。

上述分析師表示，此次發布《征求意見稿》旨在加強本土創新藥企與監管層溝通，積極將創新成果納入國家支持體系，可以進一步優化全球臨床開發策略，力爭推動創新成果實現“中國首發”或“全球同步”。

從提速到提質

政策并非無條件的“開綠燈”，對企業能力也提出了更高的要求。

此次《征求意見稿》特別關注了“小眾”疾病，明確點出兒童藥與罕見病藥，有利于解決其中存在的大量未滿足臨床需求。而星光計劃和關愛計劃品種納入快速通道，是解決“研發動力不足”痛點的關鍵激勵。

根據罕見病信息網數據，全球已上市的800多種罕見病藥物中，僅有10%左右在我國獲批上市。參照國家衛健委等部門發布的《第一批罕見病目錄》和《第二批罕見病目錄》，70%的罕見病在我國尚未有已上市的有效療法，其中，有33種罕見病患者仍面臨“境外有藥、境內無藥”的困境。此前，針對全球無藥的罕見病，我國在研發新藥上缺乏系統的政策支持，相關新藥研發屈指可數。

北海康成創始人、董事長薛群向21世紀經濟報道記者指出，以戈謝病為例，目前，全球市場上針對此病已有三種酶替代療法和一種小分子藥物，包括賽諾菲的Cerdelga和Cerezyme，以及艾格司他等，其年銷售額合計超過10億美元。但是，全球絕大多數戈謝病患者尚未獲治療，能夠得到持續治療的患者只有5000~8000人。這也意味著市場仍待挖掘。

薛群認為，對于罕見病藥物研發企業而言，首要任務是建立一個可持續的商業模式，“首先是盈利和生存，為投資者創造回報。但罕見病藥物研發企業在財務上取得成功的同時，也可以為罕見病的生態系統和患者權益做出重大貢獻。”

當本土藥企涉足這些“小眾”疾病領域時，解決的遠不止單純的醫學難題，更是要在商業倫理與社會責任的微妙平衡中，探索出一條可持續且充滿人性關懷的道路。此次《征求意見稿》的推動，或將重新定義中國罕見病研發型創新藥企的價值坐標。

除了細化疾病領域，《征求意見稿》中提到的“12周啟動”也是硬承諾，可以避免資源閑置，倒逼企業臨床運營能力升級。而能否在3個月內協調好機構、倫理、合同、啟動培訓，是企業的重大考驗。不過，這也為頭部CRO（藥明康德、泰格醫藥）及具備高效執行力的SMO企業提供了發展機遇。

“‘12周承諾’，也意味著企業需要強化風險管理，要求企業必須建立強大的藥物警戒和風險控制體系，與提速相匹配。”前述分析師強調，企業在追求效率的同時，也要為需要深入評估的品種保留必要審評空間，確保質量與安全底線。

金春林也指出，在從試點到全面推廣的過程中，必須關注背后的風險與挑戰：首先，需提升風險控制能力，在試點階段，要求申請人具有豐富的藥物警戒經驗，并提交風險管理計劃，全面推廣后，需加強藥審中心的前期溝通及機制培訓；其次，要解決區域與機構能力的不平衡問題，試點僅限于條件成熟的地區，全國推廣需避免中西部地區機構能力不足導致的資源虹吸效應。

“此外，必須堅守利益沖突防范機制，確保審評權的下放不會產生地方保護主義，建立全國統一的監管體系。也需要加強相關配套政策，如藥品補充申請的試點，以解決創新藥上市后的潛在瓶頸。”金春林認為。（21世紀經濟報道記者季媛媛 閆碩 上海、北京報道）