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AI納米“火箭”讓創新藥研發從3年提速至3個月 | 進擊的創新藥企

經濟觀察報 關注 2025-10-10 21:47

編者按:2025年,創新藥已成為最具活力與突破性的產業領域之一,也掀起了股市投資熱潮。在這股浪潮之中,一批中國藥企正悄然轉身——它們不再滿足于快速跟進,而是勇敢挺進前沿領域,探索原創研發的深水區。我們試圖探尋,這些企業如何在全球競合、資本起伏與政策引導的復雜生態中淬煉核心競爭力,走出一條屬于中國的創新突圍之路。

經濟觀察報 記者 張英

你們的技術能解決哪些“卡脖子”難題?這是賴才達經常被問到的問題。

他的回答是,創新藥行業最大的痛點就在成藥性上,太多的藥在過去一年中因為遞送問題而失敗,劑泰科技的初衷就是要解決這個痛點。

一粒藥進入人體后會去哪里?最理想的情況是,所有有效成分全部到達病灶,但實際情況是沒有藥物可以做到。傳統的小分子化療藥,通常只有 0.1%—1%的劑量能到達實體瘤,其他藥物成分會無差別地攻擊正常細胞。而在人體30萬億細胞里,導致人生病的往往只是那么幾百萬個。

5年前,致力于用AI納米遞送技術解決成藥性問題的劑泰科技在杭州成立,創始人分別是來自麻省理工學院的科學家賴才達、王文首,以及研究藥物遞送材料多年的美國工程院院士陳紅敏。

5年里,劑泰科技共融資超20億元人民幣,在國內AI制藥領域排前列。在近兩年創新藥一級市場整體冷清的背景下,劑泰科技仍完成了C輪和D輪融資。2025年8月完成的4億元D輪融資,由北京市醫藥健康產業投資基金和大興區產業投資基金聯合領投。

劑泰科技專攻的納米遞送技術,可以讓藥物精準作用于特定器官或組織甚至細胞,減少對正常細胞的損傷,從而降低藥物副作用并提升療效。2025年6月,跨國企業艾伯維以21億美元收購的創新藥企Capstan,其核心管線就是一項基于納米遞送技術的創新細胞療法,這次收購也讓納米遞送技術再次受到關注。

“藥物有效成分與遞送技術就是衛星與火箭的關系,只要火箭做得好,其實做衛星是相對簡單的。”9月30日,賴才達在接受經濟觀察報采訪時說。

為什么很多藥物分子在體外實驗往往都能成功,到人體后就失敗了?賴才達說,背后的原因其實是送不到對的細胞,如果送得過去,體外和體內就有很高的相關性,就能打開非常多成藥的機會。

賴才達將馬斯克的SpaceX作為劑泰科技的對標企業。在他的愿景中,未來5年,劑泰科技會像SpaceX打開航天產業的新天地一樣,去打開創新藥的新世界——藥物研發成本更低、研發效率更高,更多藥物取得突破性療效。

從麻省咖啡廳到北京產業園

2017年,賴才達剛從麻省理工學院畢業,他在麻省一家咖啡廳與陳紅敏聊起AI在制藥領域的前景,他們在一張餐巾紙上勾勒出了創業的雛形,預感到AI在納米材料遞送上大有可為。

陳紅敏長期從事藥物遞送材料研發,2017年時她所在的Kala制藥在納斯達克上市,作為Kala制藥時任首席科學官,她成功將一項新型納米顆粒技術從實驗發現階段推進到獲批上市階段。

不過2017年時整個市場對AI在制藥領域的作用還處于半信半疑狀態,直到2020年,這張餐巾紙上的藍圖才得以落地。

新冠疫情的發生讓納米遞送成為熱點,新冠疫苗公司莫德納用這一技術解決了mRNA分子進入細胞的“最后一公里”難題,確保了疫苗的精準、高效遞送。同時,在AI能力方面,2018年至2020年,隨著AlphaFold的出現,AI在制藥領域的算法、量化模擬能力都有了巨大突破。這些變化讓賴才達感到,AI+納米遞送的時機已到。

促使賴才達等三位創始人決定回到中國創業的,是兩個關鍵的市場判斷。

一是,他們察覺到中國在數據生成成本與效率上的巨大優勢。“AI是數據的‘怪獸’,需要24小時不停地‘喂數據’。在中國,數據產生的速度和成本都遠優于美國。”賴才達舉例說,同樣一個實驗,在中國可能3個月就完成,在美國則需要6到9個月,成本差距可達5至7倍。

他認為這源于中國強大的CRO(醫藥研發外包)體系,CRO公司在脂質合成、動物模型等早研階段可以為AI納米遞送提供成本更低、質量同等的服務。

二是,他們感到全球生物醫藥供應鏈正在向中國快速聚集,越來越多的科學家回到中國。“當時中美關系尚可,我們看到一個窗口期,認為將技術落地中國能更好地利用這里的工程師與科學家紅利,以及完整的產業生態。”賴才達說。

2020年,劑泰科技正式落戶杭州,這里既有懂AI算法的人才,也可以吸引頂尖的生物醫藥研究者,正是AI制藥理想的“起航站”。 

然而創業之路并非坦途。創業初期,劑泰科技處于AI納米遞送三無狀態——無數據、無模型、無算法。如何定義數據標準、構建有效的AI預測模型,并在巨大的化學空間中尋找確定性,是一個在不斷試錯中迭代的過程。期間有長達大半年時間,他們用AI跑出來的載體在動物測試時得不到陽性結果,給了團隊很大的挫敗感。

從三無到三有,劑泰科技一共花了三年。這無疑是十分燒錢的三年,2020年到2022年劑泰科技共進行了6輪融資,獲得超10億元人民幣輸血。

2022年后,劑泰科技進入產品化階段,打造的技術平臺開始產出具體的納米遞送材料與mRNA藥物管線,并建立了全球領先的肝外靶向遞送能力。這種能力被北京招商團隊看中,2025年7月,劑泰科技開始到北京布局研發業務。

2024年底發布的《北京市加快細胞與基因治療產業創新發展三年行動方案》提出,到2027年,北京要在細胞與基因治療領域培育前沿技術企業20家以上,上市企業3家以上。劑泰科技的納米遞送正是細胞與基因治療領域的關鍵技術之一。

不斷破界

設計納米遞送材料不是一項簡單的工作。

“體內打一個藥物進去,它其實不知道自己在哪,沒有任何導航,基本都會先去肝臟。如果我們要設計一個進入肺部的納米材料,它需要先讀懂肺,穿透肺旁邊的各種血管內皮,讀懂肺的微環境,然后結合到對的蛋白,進而在肺里釋放。同時,在肺內部還要防備大量的像愛國者導彈一樣的免疫細胞打它。” 賴才達說,整個設計過程就像拼一張巨大無比的拼圖,每一塊拼圖都會影響到藥物的去向和釋放濃度。

以往,納米遞送材料的設計全依賴科學家的經驗,效率嚴重受限,AI恰恰是帶來效率革命的工具。

賴才達舉例說,劑泰科技目前擁有全球最大規模的千萬級納米脂質庫,若用傳統方法逐一合成驗證,成本將高達數千億元,耗時數十年,而通過AI模型與機器人實驗平臺,劑泰可以在海量可能性中快速篩選出最優解。

近期,劑泰科技與一家藥企合作開發了一款免疫靶向藥物分子,按照傳統方法需要24—36個月才能進入臨床前階段,而劑泰的技術平臺使這一周期縮短到了3個月。

在效率之外,劑泰科技設計的納米材料在遞送器官和組織上取得了廣泛突破,在肝、肺靶向上,遞送效率超越了目前的國際金標準。在動物模型上,劑泰科技已開發出靶向免疫器官、心臟、肌肉、腫瘤、中樞神經和胃腸道多個器官或組織的LNP(脂質納米粒),這些都是其他企業不曾抵達過的疆域。

賴才達說:“遞送到別人送不到的器官,這就是first-in-class。”

這些遞送部位上的突破,為那些毒性較大的靶點、難以成藥的靶點創造出了成藥的新機會,為無法治愈的重大疾病提供了新思路。

不過賴才達也表示,用AI納米遞送去真正大范圍地解決成藥性問題不是一件簡單的事,要完全實現對人體細胞納米遞送“指哪打哪”,哪怕是AI也要非常長的時間。他給出的期限是20年。

與其他AI制藥一樣,目前全球尚未有一款經AI設計的納米遞送藥物上市。產業界仍在等待這一拐點。

目前,劑泰科技主要通過兩種方式創造收入:一是與藥企合作,為其提供遞送系統技術支持(技術授權或共同開發);二是推進自有的部分管線,并通過對外授權(BD)實現價值。

在采訪中,賴才達明確表示,不會涉足藥物的后期商業化銷售,“我們的核心價值在于持續產出最好的‘火箭’,而非自己運營所有的‘衛星’”。

賴才達認為,未來兩三年將是劑泰科技商業化的初期階段,目標是讓技術平臺產生實實在在的商業價值。而更長遠的五年愿景,是希望劑泰科技能持續拓展藥物遞送的技術邊界,在臨床上取得突破性藥效數據,最終成為定義“AI納米遞送”的先行者。


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